Une thérapie supprimera les transfusions sanguines

Une équipe de scientifique est parvenue à guerir des patients atteints de drépanocytose ou thalassémie à l’aide de la technologie CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

Depuis maintenant plusieurs années, les chercheurs disposent d’un nouvel outil très performant pour modifier précisément des portions d’ADN, le support de l’information génétique, chez les êtres vivants. Une technique qui pourrait permettre de nombreuses avancées, aussi bien du point de vue de la connaissance que dans l’élaboration de nouvelles thérapies.

Publiée dans le New England Journal of Medicine, cette étude a prouvé que l’utilisation de la technique CRISPR serait efficace pour traiter les patients atteints de drépanocytose ou thalassémie, deux pathologies génétiques.

Cette primo-étude n’a été réalisée que sur 2 patients : l’un atteint d’une béta-thalassémie et un d’une drépanocytose. Ces deux patients devaient régulièrement être transfusés pour faire face à ces pathologies. Mais les traitements par transfusions ne permettent pas de guerir ces patients. Seule une greffe de moelle osseuse peuvent les guérir à ce jour.

Les scientifiques ont décidé d’utiliser la technique CRISPR en modifiant le gène défectueux des patients et ainsi tenter de les guérir. Les deux patients ont bénéficié de Thérapie CTX001. Plus d’un an plus tard, aucune transfusion n’a été nécessaire et le patient drépanocytaire n’a eu aucune crise.

C’est très encourageant, mais les effets secondaires sont très nombreux, majoritairement très légers. Mais le patient bêta-thalassémique a contracté un pneumonie et anémie falciforme à état septique. De plus, l’utilisation de CRISPR dans les thérapies doit être effectuée avec précaution, en raison de la possibilité d’une modification génique indésirable, au-delà de la cible.

Malgré les risques, les bons résultats de cette thérapie CRISPR chez les deux patients ont incité le début d’un nouvel essai clinique, cette fois avec huit malades. Avant le lancement de la thérapie, les médecins doivent évaluer le bénéfice / risque de chaque patient.